Fără insulină după o singură perfuzie: celule stem care rescriu viitorul pacienților cu diabet de tip 1

Fără insulină după o singură perfuzie – așa sună vestea adusă de zimislecel, terapia celulară care a redat controlul natural al glicemiei la 10 dintre cei 14 pacienți cu diabet de tip 1 incluși în studiul clinic FORWARD‑101, publicat recent în The New England Journal of Medicine și prezentat la sesiunea 2025 a American Diabetes Association.

Date promițătoare din studiul FORWARD‑101

Studiul de fază I/II, coordonat de cercetători de la Universitatea din Toronto și sponsorizat de Vertex Pharmaceuticals, a evaluat zimislecel – un „lot” de celule insulare pancreatice complet diferențiate, derivate din celule stem alogene. La un an de la o singură perfuzie intra‑hepatică, toți cei 12 participanți care au primit doza completă au înregistrat producție endogenă de C‑peptidă, un HbA1c sub 7 % și eliminarea hipoglicemiilor severe; 10 dintre ei (83 %) au devenit independenți de insulină, ceea ce se traduce prin 10 „vindecări funcționale” din totalul de 14 voluntari tratați (două primiseră jumătate de doză). 

Fără insulină după o singură perfuzie: cum funcționează Zimislecel

Terapia constă în infuzia a până la 0,8 × 10^9 celule isletice capabile să se engrefeze în ficat și să secrete insulină „la cerere”. Procedura este însoțită de imunosupresie fără glucocorticoizi pentru a preveni respingerea grefei. Potrivit autorului principal, dr. Michael R. Rickels, tehnica oferă „o sursă practic inepuizabilă” de țesut pancreatic funcțional generat in vitro.

Profil de siguranță și limitări

Zimislecel a fost bine tolerat: cele mai frecvente reacții au fost diareea, cefaleea și greața, iar evenimentele severe au fost atribuite imunosupresiei sau complicațiilor diabetului de lungă durată, nu celulelor în sine. Două decese intervenite în timpul monitorizării nu au avut legătură cu tratamentul. Cercetătorii atrag totuși atenția că numărul redus de pacienți și criteriile stricte de includere (hipoglicemie severă recurentă, durată medie a bolii de 22 ani) limitează generalizarea rezultatelor.

Ce urmează: faza III deja în derulare

Vertex a anunțat că faza III a studiului, care va înscrie circa 50 de adulți până la sfârșitul verii 2025, are ca obiectiv principal confirmarea independenței față de insulină pe termen lung. Dacă rezultatele se mențin, compania intenționează să solicite aprobarea FDA în 2026, o perspectivă salutată de American Diabetes Association drept „un pas transformator” pentru îngrijirea diabetului de tip 1.